Alrededor de 35 millones de personas (niños y adultos) en todo el mundo se encuentran afectadas de diabetes mellitus tipo 1 (DM1). Esta enfermedad de origen autoinmune (en la mayoría de los casos), se acompaña de insulinopenia total y el paciente requiere de insulina exógena de por vida para mantener un correcto estatus glicémico. La DM1 es la resultante de una compleja interacción entre aspectos genéticos, que se han estudiado profundamente desde los 70s y componentes ambientales muy diversos (virus, toxinas, etc).
Hace exactamente 10 años, aparecieron en la literatura científica una serie de llamativos artículos en el ámbito de la terapia celular, como una posibilidad cierta de encontrar mejoría a esta condición, principalmente a través de la modificación de célula troncales. Al cabo de esta década y con importante información proveniente de modelos murinos (rata o ratón), recientemente parte de estos resultados se están aplicando en modelos humanos controlados.
Si bien, el trasplante de islotes ha sido satisfactorio, los pacientes que pueden acceder a esta terapia son muy pocos. En este contexto el manejo de células madre pluripotenciales (hPSC) ofrece una salida a este tipo de restricciones.
Dos líneas de investigación han sido muy llamativas en los últimos cinco años, una correspondiente a grupos de Dinamarca (Universidad de Copenhague) donde se ha logrado identificar una proteína de superficie celular única, presente en células precursoras de páncreas humano, entregando por primera vez herramientas moleculares que permitan modificar, purificar y perpetuar linajes que conduzcan a células pancreáticas. Contar con este tipo de biomarcadores que permiten separar y diferenciar poblaciones celulares aporta seguridad y consistencia en la terapia celular, lo que ha generado un nuevo impulso a este tipo de estudios.
La racionalización y el perfeccionamiento de este tipo de procesos, ha permitido que otros grupos puedan tener un mayor control en la producción de células pancreáticas derivadas de hPSC.
Uno de estos grupos corresponde al Instituto de Células Madre de Harvard, quienes se encuentran desarrollando una terapia de sustitución de células de los islotes pancreáticos totalmente diferenciadas, derivadas de células madre, para personas con DM1. En conjunto con la terapia inmunosupresora, esta terapia ha dado auspiciosos primeros resultados en un paciente cuyo diagnóstico de diabetes data de 40 años y donde se logró una inoculación efectiva con impacto en control glicémico, aumento de péptido C y disminución de las necesidades de insulina.
Esta primera aplicación práctica de células madre embrionarias, utilizando células madre diferenciadas en islotes funcionales, es uno de los avances más promisorios y abre una ruta de esperanza en la búsqueda de una solución distinta a la dependencia total de insulina vía inyecciones diarias.